МНЕНИЕ: BioMarin Pharmaceutical добилась одобрения vosoritide в США, акции выросли на 10% - SUVE

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) объявила в минувшую пятницу, что получила одобрение американского регулятора Food and Drug Administration (FDA) на применение Voxzogo (vosoritide) для лечения ахондроплазии* (achondroplasia) у детей старше 5 лет. Это первое в истории средство лечения детей, имеющих эту болезнь, одобренное в США. FDA предоставило ускоренное одобрение, опираясь на данные фазы 3 клинических исследований (КИ). Для последующего полноценного одобрения vosoritide необходимо будет предоставить регулятору доказательства эффективности лечения. FDA также предоставило BioMarin ваучер на приоритетное рассмотрение заявки по Voxzogo для других применений. Следует отметить, что ваучер не дает право на ускоренное одобрение.

Как мы писали в обзоре отчёта за 3 кв. 2021 г., в августе BioMarin получила одобрение европейского регулятора European Medicines Agency (EMA) по Voxzogo для лечения ахондроплазии у детей старше 2 лет. За 3 квартал компания отразила продажи Voxzogo на $100 тыс. И указала, что видит уверенный спрос на этот препарат. Ахондроплазия (карликовость) — это врожденное заболевание, при котором нарушается процесс роста костей скелета и основания черепа. Согласно мировой статистике, 1 ребёнок из 25 тыс. детей рождается с этой мутацией. И при этом во многих странах мира нет одобренной терапии.

BioMarin проводила КИ фазы 3 на 121 больном ребёнке от 5 до 15 лет. В среднем увеличение роста детей, получавших Voxzogo, было выше на 1,57 см в год. При этом медианное значение увеличения роста детей в группе плацебо составило 4,06 см в год, а в группе Voxzogo (одна инъекция в день) – 4,26 см. Что признано статистически значимым. BioMarin продолжает исследования vosoritide.

Voxzogo будет доступен для пациентов в США примерно к середине декабря. Одна ампула будет стоить $899, а средняя выручка с пациента составит $240 тыс. в год. В США примерно 3 тыс. потенциальных пациентов, по подсчётам BioMarin. Компания ожидает одобрение препарата в Японии, Австралии и Бразилии в течение 2022 г.

На этой новости акции BioMarin Pharmaceutical в пятницу выросли на 10,3% выше $91. Вчера акции скорректировались на 1,3%. Напомним, в апреле FDA продлила срок рассмотрения этой заявки, что привело к существенному падению акций компании. Мы считаем, что, несмотря на рост в пятницу, акции BioMarin можно покупать на долгосрочную перспективу на текущих уровнях**.